CAR-T细胞疗法上市一年：逾400名患者接受治疗短期内降价仍难

因为复星凯特和姚明巨诺两款产品相继获批，2021年被称为CAR-T在中国的商业化元年。一年过去了，行业发生了哪些变化？未来能给后来者留下多少机会？

通过与临床专家和业内人士的交谈，科技创新板日报记者了解到，截至目前，国内已有超过400名患者接受了两种获批的CAR-T疗法的再次输注，从现有的临床数据来看，均表现出良好的安全性和疗效。

同时，随着市场认知度的逐步深入，临床诊疗水平的提升，以及后续更多企业的加入，预计整个行业也将加速发展。

但由于CAR-T仍是个性化待遇，产品定制化程度高，生产成本上升，业内预计其高价格短期内仍难以降低。

上市一年:疗效得到肯定，需求有释放空间。

到目前为止，全球已经批准了8种CAR-T疗法。除了6个海外产品被FDA批准上市外，还有2个国内产品，分别是复星凯特的Aquilencel注射液和明驹诺的里基柳文欢注射液(商品名:百诺达？)。这两种产品具有相同的批准适应症，均用于治疗之前接受二线或以上全身治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)的成年患者。

值得一提的是，在海外上市的产品中，还有一款“中国制造”，那就是CAR-T therapy Carvykti。Kingsley Biotech全资子公司Legend Bio研发的Carvykti于今年2月28日获得美国FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这种产品的生产和应用都在美国。

无论在国内还是国外，CAR-T的商业化进展一直备受关注。前述三款国产及合作CAR-T产品也在近期披露了部分销量数据。

其中，根据金斯利发布的公告，今年上半年传奇生物Carvykti的销售额为2400万美元。考虑到Carvykti获批时是2月底，这也意味着销售数据实际上来自整个第二季度。

名驹贝诺诺达？2021年9月获批。根据公司公告，当年销售额为3079.7万元，毛利率为900万元。

易凯达的公开财务数据很少，但在今年7月中旬上市一周年时，复星医药披露易凯达已惠及200多名淋巴瘤患者。按照易凯达120万/针的单价，可以得出易凯达累计销售金额约为2亿元。

此外，哈尔滨血液肿瘤研究所所长马军教授近日向《科技创新板日报》记者透露了一个数字。据其称，截至目前，亿科达和百诺达已完成400多名患者的输血。

按此计算，上述两款CAR-T车型已于2021年6月和9月先后获批，至今取得了类似的商业化成果，均已完成200多名患者的治疗，两款车型的总销售额约为5亿元。

“从这些病人来看，治疗效果还是不错的。一年无病生存率76%左右，安全性也很好。”马军教授告诉科技创新板日报记者。

值得一提的是，最近市场上有一些声音认为，CAR-T由于在研产品众多，预计很快将进入产能过剩时代。

马军教授对此并不完全认同。他认为，虽然中国有100多家公司参与CAR-T的研发，但最终能入药的仍然不多。而且，在临床上，CAR-T仍有许多未满足的临床需求。

“在中国，3年内淋巴瘤加骨髓瘤患者超过30万，其中60%，也就是18万左右的患者会复发。相比之下，能接受CAR-T治疗的患者只有400多人，这个数字还是非常有限的。”马军教授说。

这是为什么呢？对此，他进一步解释说，今年中国爆发奥米克隆疫情，对企业生产和运输物流造成一定影响，厂家每月只限量生产，无法满足患者需求。此外，花费在CAR-T治疗上的数百万美元是影响其可及性的另一个重要原因。

行业:短期内降价盈利仍有难度。

虽然价格高，但CAR-T仍然是无利可图的生意。

以国外为例。Kymriah和Yescarta分别于2017年8月和10月获得FDA批准在美国上市，成为全球首批获批的两款CAR-T产品。但据《科技创新板日报》记者了解，Kymriah在连续亏损经营四五年后，刚刚实现盈亏平衡。

“在全球重量级创新药的历史上，这样的情况还是比较少见的。”有人告诉科技创新板日报记者。

公开资料显示，诺华Kymriah定价47.5万美元，Gilead Yescarta定价37.3万美元。从2018年的7600万美元和2.64亿美元，到2021年的5.87亿美元和6.95亿美元，这两款产品的销售额其实经历了一个缓慢的爬坡过程。

而行业刚刚起步，国内企业显然需要付出更多来推动产品的商业化。尤其是CAR-T价格昂贵，在国内属于三线治疗，患者前期治疗后的经济负担不小。因此，如何提高患者的支付能力成为企业努力的方向之一，包括积极推动CAR-T进入各地的惠民保险和商业保险。

从公开信息来看，很多城市都将CAR-T列入了当地的惠民保险，而且并不局限于既往有疾病的人群。也就是说，已经确诊淋巴瘤的患者也可以购买，所以可以很好的解决部分患者的问题。

高昂的价格决定了能使用CAR-T的人数有限，从而降低了它的可及性。那么现在CAR-T是否可以通过降价来扩大适用人群，从而实现盈利呢？

“CAR-T生产需要大量的人工操作，这是一个劳动密集型的过程。所以，如果不能满负荷运行，就会增加成本，反之，就会降低成本。从目前的情况来看，价格短期内还很难下降。”有业内人士表示。

马军教授指出，CAR-T价格高的一个关键原因是目前获批上市的产品数量仍然有限。“如果有更多的产品获批，CAR-T能够突破实体瘤治疗的瓶颈，那么将突破其降价可能性。”他说。

“如果我们能在实体瘤方面取得突破，将为CAR-T的广泛应用奠定基础..全国每年新增恶性肿瘤480万，消化道肿瘤、肝癌、肺癌、胰腺癌、妇科肿瘤等突破CAR-T瓶颈，将带来不可估量的经济效益和社会效益。”马军教授说。

科技创新板日报记者在采访中了解到，为了加强对细胞治疗的监管，患者只能在48家指定培训医院接受治疗，每个省大概有1-3家中心。

另外，CAR-T疗法虽然疗效显著，但往往伴随着致命的风险。细胞因子风暴和神经毒性是最严重的不良反应之一，因此对医院的综合诊疗水平提出了一定的要求。因此，协助医院建立多学科团队成为企业推动产品商业化的另一项重要任务。

“基本上，在每家医院，如果要进行CAR-T治疗，我们会帮助医院成立这个多学科团队。同时，经过我们早期的市场培育，全国很多医生都可以有治疗经验，这对整个行业的长远发展是有利的。”有业务人士告诉科技创新板日报记者。